低风险组的主要治疗药物包括促进造血、诱导分化以及对症支持治疗等。而对于较高危组，除上述疗法外，还需结合去甲基化治疗、靶向疗法、联合化疗以及造血干细胞移植等。目前，造血干细胞移植被认为是MDS的唯一潜在治愈方法。
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维奈克拉片是首个BCL-2抑制剂，显示出良好的应用潜力。临床研究表明，维奈克拉片与HMAS联合使用，对急性髓系白血病（AML）患者有显著的疗效。近几年，精准医学的发展使得针对特定靶点的小分子抑制剂成为肿瘤治疗的热门领域，但仅依靠单一药物治疗易产生耐药，因此，联合治疗已成为当前治疗的重要策略，未来研究的重心也会在这一领域。
维奈克拉片在中国的上市申请现已进入行政审批程序，然而不幸的是，该药物并未纳入国家医保。Vernaxras的价格较高，虽然可以在药店购买，但诸多家庭因费用问题而无法承担。因此，越来越多的人选择从海外渠道获取所需药物。近日，全球生物制药公司艾伯维（Abbvie）宣布，2020年12月2日，维奈克拉片获得国家药监局附条件批准，与阿扎胞苷联合用于治疗不适合强诱导化疗的成人急性髓系白血病患者，尤其是75岁以上的患者。维奈克拉片是中国首个、也是唯一获得批准的B细胞淋巴瘤因子-2（BCL-2）抑制剂，标志着中国在急性髓系白血病治疗领域已步入靶向治疗的新阶段。
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