ITP是一种原发性自身免疫系统疾病，最常见于血液系统疾病中，其引起的主要症状是血小板计数降低。不同因素导致的免疫功能异常，如B细胞功能异常、
T细胞功能异常、血小板生成异常或巨噬细胞激活异常，是其发病机制。在血液系统疾病中，ITP占据显著比例，同时还有其他类型的血液系统疾病。TPO-R激动剂包括盐野义芦曲波帕、艾曲波帕、安进的罗米司亭、卫材阿伐曲波帕和三生制药的重组血小板计数生成素注射剂。目前，国内已批准上市的包括艾曲泊帕乙醇胺片、卫材阿伐曲波帕和三生制药的重组血小板计数生成素。
ITP患者可出现皮肤和粘膜出血等症状，严重的情况可导致死亡，同时还可能表现为疲劳、嗜睡、抑郁等。在罕见且危及生命的血液病SAA中，患者的骨髓功能受损，导致血细胞减少，从而出现严重的症状和并发症，包括疲劳、呼吸不畅以及感染等。NMPA近期宣布，恒瑞医药的一类创新药恒曲已获得优先审批，并可用于治疗糖皮质激素、免疫球蛋白等原发免疫性血小板减少症，包括成人ITP患者和SAA的治疗。
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