IDHIFA的有效性在一项临床试验（AG221-C-001研究，NCT01915498）中得到评估，共有199名复发或难治AML且携带IDH2突变的成年患者参与，他们接受了每日100毫克的剂量，分为两队列进行观察：队列1包括101名患者，队列2包括98名患者。患者的IDH2突变通过局部诊断检测鉴定，随后通过FDA批准的Abbott RealTime IDH2检测进行回顾性或前瞻性确认，以确定是否适合接受IDHIFA治疗。治疗以每日100mg的初始剂量口服开始，直至疾病进展或出现不可接受的毒性反应，可调整剂量以管理不良事件。
疗效评估主要通过完全缓解率（CR）/部分血液学恢复完全缓解率（CRh）、CR/CRh的持续时间以及输血依赖到输血独立的转化率来衡量，结果显示两队列疗效相似。随访时间中位数为6.6个月（范围0.4至27.7个月），R140或R172突变患者观察到了类似的CR/CRh率。
对于达到CR/CRh的患者，首次缓解的中位时间为1.9个月（范围0.5至7.5个月），而CR/CRh的最佳缓解中位时间为3.7个月（范围0.6至11.2个月）。在46位达到最佳CR/CRh缓解的患者中，85%在开始IDHIFA治疗后6个月内达到最佳疗效。
在157名基线依赖红细胞（RBC）和/或血小板输注的患者中，有34%在接受治疗后的56天内独立于输血。在42名独立于输血的患者中，有76%在治疗后仍持续保持输血独立。补充：如果您想了解更多关于恩西地平的价格，请咨询微信：dg337788。欢迎关注海外医疗，以获取更多医疗信息。
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