取得疗效的患儿继续服用药物其疗效会得以维持，维持周期的中位数为23个。截止到文章发表时，取得疗效的17位患儿中有15位仍然对药物有效，入组患儿没有一人发生病情进展（即肿瘤体积增加20%以上）。
与之形成鲜明对比的是，在之前的临床试验中，接受长效干扰素a-2b治疗的患者有效率仅为5%（83人仅4人取得疗效）；接受伊马替尼治疗的患者有效率仅为14%（36人中仅5人取得疗效）。司美替尼的疗效显著优于这两种药物。
司美替尼副作用
司美替尼的副作用程度较轻，处于可以接受的范围。常见的副作用包括皮肤毒性和胃肠道毒性，这一点儿童和成年人的反应相同。研究人员没有观察到长期毒性或者累积性毒性，如口腔黏膜炎或甲沟炎等；也没有观察到眼科的毒性，对患儿身体和体重也没有影响。
根据试验结果，幼儿的推荐剂量是25毫克每平方米体表面积（约为成人推荐剂量的60%），并将应用于后续的二期临床试验。
研究发现，神经纤维瘤即使是小幅度的萎缩，都可以减轻患儿的疼痛、身体畸形，并改善患儿的运动机能。司美替尼作为一种治疗神经纤维瘤的新药，疗效显著，副作用小，而且药物的长期使用并没有产生耐药性。我们期待这一药物尽快推向市场，为神经纤维瘤患儿带来福音。
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