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培米替尼，用于治疗既往接受过治疗的携带FGFR2融合或重排的局部晚期或转移性胆管癌患者，这是美国FDA批准的首个胆管癌靶向疗法。培米替尼是根据总缓解率（ORR）和缓解持续时间（DOR）数据在加速审批程序和优先审批程序下获得批准，针对该适应症的持续批准，将取决于验证性试验中对临床益处的验证和描述。
胆管癌是一种恶性肿瘤。根据胆管癌在胆管中的起源部位可以分为肝内胆管癌和肝外胆管癌。胆管癌治疗预后性较差，胆管癌患者在诊断时通常已处于疾病后期或晚期。胆管癌发病率的地域差异较大，在北美和欧洲地区，一万人中发病率为0.3 ~ 3.4.几乎仅见于肝内胆管癌的FGFR2基因融合或重排的突变率约10%~16%。
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